華夏經(jīng)緯北京

近日，國家藥品監(jiān)督管理局批準轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌治療藥物呋喹替尼膠囊(愛優(yōu)特)上市。呋喹替尼膠囊為境內(nèi)外均未上市的創(chuàng)新藥，通過優(yōu)先審評審批程序獲準上市。

呋喹替尼膠囊單藥適用于既往接受過氟尿嘧啶類、奧沙利鉑和伊立替康為基礎的化療，以及既往接受過或不適合接受抗血管內(nèi)皮生長因子(VEGF)治療、抗表皮生長因子受體(EGFR)治療(RAS野生型)的轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者。呋喹替尼是一個喹唑啉類小分子血管生成抑制劑，主要作用靶點是VEGFR激酶家族(VEGFR1、2和3)。通過抑制血管內(nèi)皮細胞表面的VEGFR磷酸化及下游信號轉(zhuǎn)導，抑制血管內(nèi)皮細胞的增殖、遷移和管腔形成，從而抑制腫瘤新生血管的形成，最終發(fā)揮腫瘤生長抑制效應。呋喹替尼膠囊為轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者提供了新的治療途徑。

國家藥監(jiān)局批準依庫珠單抗注射液進口注冊申請

9月5日，國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布消息稱，近日批準了依庫珠單抗注射液進口注冊申請，用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)和非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)。

陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥是一種血細胞表面內(nèi)源性補體抑制物的獲得性造血干細胞克隆性疾病;非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)與遺傳性或獲得性的補體途徑失調(diào)相關(guān)。這兩種疾病屬于全球罕見疾病，依庫珠單抗注射液可以控制上述兩種疾病的病情。

該產(chǎn)品由瑞士Alexion公司研發(fā)，由杭州泰格醫(yī)藥科技股份有限公司代理申報進口注冊。基于該產(chǎn)品屬于臨床急需品種，國家藥監(jiān)局藥品審評中心將其納入優(yōu)先審評程序進行審評。同時組織召開專家咨詢會討論是否豁免注冊臨床。專家評估認為，該產(chǎn)品已在國外獲批上市，臨床療效明確，風險可控，同意豁免本品注冊臨床試驗;同時考慮到增加兒童適應癥將給兒童人群帶來的獲益大于風險，建議一并批準。但同時要求申請人應補充本品上市后的有效性和安全性信息，按計劃繼續(xù)開展臨床試驗，并動態(tài)修訂風險管理計劃。國家藥監(jiān)局按照優(yōu)先審評程序加快完成對本品的技術(shù)審評，于2018年9月4日有條件批準該產(chǎn)品的進口注冊。

今年以來，國務院常務會議兩次專題研究加快已在境外上市新藥進口問題，提出對治療罕見病的藥品和防治嚴重危及生命的部分藥品簡化上市要求。國家藥監(jiān)局加快研究出臺簡化境外上市新藥審批的政策措施。依庫珠單抗的加快上市，可以更好地滿足臨床需求，為患者治療提供更多選擇。